„Wir können heute extrem präzise, mikrochirurgische Eingriffe am Genom durchführen“, erläutert Experte Prof. Dr. Axel Schambach. Eine neue Übersichtsarbeit zeigt die Bedeutung der Technik.
Fortschritt in der Kinderonkologie: Ein Team der Goethe-Universität Frankfurt hat eine Stelle in der DNA von Krebszellen entdeckt, die für das Überleben von Leukämiezellen essentiell ist.
Ein bislang unbekannter Signalweg, entdeckt von Forschern der Universität Basel, spielt eine wichtige Rolle beim altersbedingten Verlust des Gehörs. Dieser Fund könnte zu neuen Behandlungen führen.
Die ETH-Molekularbiologin Mandy Boontanrart erforscht Gentherapien, die zwei der häufigsten genetisch bedingten Blutarmutserkrankungen beheben könnten.
Optische Cochlea-Implantate werden als nächste Generation von Hilfen für Hörgeschädigte gehandelt. Eine neue Forschungsförderung soll helfen, das "Hören mit Licht" zu verwirklichen.
Die Charité – Universitätsmedizin Berlin hat jetzt in London die Präsidentschaft der European University Hospital Alliance (EUHA) für die kommenden Monate übernommen.
Ein intraokulares Teleskop kann Patienten in der Spätphase der altersbedingten Makuladegeneration (AMD) die Lesefähigkeit zurückgeben. Erste Implantationen in Norddeutschland verliefen erfolgreich.
Ein neuer Netzhautchip soll Patienten mit trockener altersabhängiger Makuladegeneration (AMD) einen Teil ihrer Sehkraft zurückgeben. Erste Implantationen verliefen erfolgreich.
Ein spezielles Hydrogel verbessert die Haltbarkeit von Impfstoffen auch ohne Kühlung massiv verbessert. Die Erfindung könnte Leben retten und die Kosten von Kühlketten senken.
Eine neue Studie zeigt, wie Künstliche Intelligenz Gentherapien und antivirale Medikamente verbessern kann.
Cochlea-Implantate (CI) werden erfolgreich bei Gehörverlust eingesetzt, das Verstehen bei Hintergrundgeräuschen und das Hören von Musik ist bislang jedoch ein Problem. Das soll sich nun ändern.
Ein neuer vielversprechender Therapieansatz gegen Duchenne-Muskeldystrophie verlangsamt die Funktionsverschlechterung von Skelettmuskulatur und Herz deutlich, wie eine neue Studie zeigt.
Die ersten Neugeborenen konnten bereits von der Früherkennung der Spinalen Muskelatrophie (SMA) profitieren, die im Oktober 2021 bundesweit eingeführt wurde.
Musclin, ein hormonähnlicher Botenstoff des Skelettmuskels, wirkt als Schutzfaktor vor einer krankhaften Überlastung des Herzens
Das Screening von Neugeborenen auf Immun-, Hormon- und Stoffwechselstörungen hat seit seiner Einführung vor rund 60 Jahren viele Menschen vor schweren Krankheitsverläufen bewahrt. Die Möglichkeiten der systematischen Frühtests sind durch Einsatz der Massenspektrometrie (MS) erheblich erweitert worden.
Hämophilie A ist eine erblich bedingte Störung der Blutgerinnung. In Deutschland sind etwa 4.000 Menschen betroffen. Bei ihnen ist der sogenannte Gerinnungsfaktor VIII (FVIII) gestört oder fehlt ganz. Bei Verletzungen gerinnt das Blut dann langsamer, was zu chronischen Gelenkschäden oder akut lebensbedrohlichen Situationen führen kann.
Seit 1. Juli 2021 ist am Universitätsklinikum Heidelberg das reguläre Neugeborenenscreening im Rahmen eines Pilotprojektes um zwei angeborene Erkrankungen, die Spinale Muskelatrophie (SMA) und die Sichelzellkrankheit, erweitert worden. Für ein nur wenige Tage später geborenes Mädchen kam die Neuerung genau rechtzeitig.
Bisher gibt es gegen die meisten Virus-Infektionen keine wirksamen Gegenmittel. Ein interdisziplinäres Forschungsteam der Technischen Universität München (TUM) hat nun eine neue Strategie entwickelt: Mit der Methode des DNA-Origami aus Erbgut-Material maßgeschneiderte Nano-Kapseln schließen Viren ein und machen sie so unschädlich. Die Strategie wurde bereits gegen Hepatitis- und…
Wissenschaftler:innen der Universitätsmedizin Magdeburg entwickeln weltweit erste Gentherapie mit Nanopartikeln erfolgreich bei Schädigungen des Sehnervs und erzielen damit entscheidende Fortschritte bei nicht-viralen Gentherapien
Einem Forschungsteam vom Institut für Auditorische Neurowissenschaften und InnenOhrLabor der Universitätsmedizin Göttingen und von der Forschungsgruppe Auditorische Neurowissenschaften und Optogenetik am Deutschen Primatenzentrum – Leibniz-Institut für Primatenforschung (DPZ) ist ein weiterer wichtiger Schritt zur Entwicklung des optischen Cochlea-Implantates gelungen.
Die Foundation Fighting Blindness fördert Hendrik Scholl mit 600.000 US$, als Leiter von Forschungsarbeiten zur Entwicklung einer neuen Therapie mit dem Ziel, Erblindeten das Augenlicht zurückzugeben. Prof. Hendrik Scholl ist der klinische Leiter des Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology Basel (IOB) und Gesamtleiter des Departements Ophthalmologie an der Universität Basel sowie der…
Ein langer, steiniger Weg zur Diagnose und dann kaum Therapien oder Medikamente, die helfen können – so sieht oftmals das Leben von Patienten mit einer Seltenen Erkrankung aus. Die Erkrankungsgruppe der autosomal-rezessiven cerebellären Ataxie, kurz ARCA, gehört dazu. Nur rund drei bis sechs von 100.000 Personen leiden in Deutschland an dieser Erbkrankheit, die auf den zunehmenden Verlust…
Mittels Gentherapie ist es einem Forschungsteam erstmals gelungen, Mäuse nach einer kompletten Querschnittverletzung wieder zum Laufen zu bringen. Dabei stellten die Nervenzellen das heilsame Protein selbst her. Bisher sind Lähmungen, die auf Rückenmarksschädigungen zurückgehen, irreparabel. Mit einem neuen Therapieansatz ist es dem Team des Lehrstuhls für Zellphysiologie an der…
Zu viel Herz ist ungesund. Denn eine zu starke Zunahme der Muskelmasse bedeutet, dass unser Pumporgan leichter überlastet wird. Häufigster Auslöser für eine solche Herzmuskel-Hypertrophie ist Bluthochdruck. Der macht es dem Herzen schwerer, die Aortenklappe zu öffnen und Blut in den Körper zu pumpen. Um das auszugleichen, verdickt sich der Herzmuskel, wird aber gleichzeitig immer…
Makuladegeneration ist einer der Hauptgründe für Sehschwäche im Alter, weltweit leiden fast 200 Millionen Menschen daran. Die Erkrankung betrifft die Photorezeptoren in der Netzhaut, die ihre Empfindlichkeit gegenüber Licht verlieren. Das kann zu einer Beeinträchtigung des Sehvermögens oder sogar zur völligen Erblindung führen. Im Rahmen einer internationalen Kooperation haben…
Das RNA-Molekül Sarrah ist am Alterungsprozess des Herzens beteiligt – in alten Herzen ist weniger davon vorhanden. Erhöht man seine Konzentration, wirkt es wie ein Jungbrunnen und schützt Herzzellen davor abzusterben. Das haben Wissenschaftler des Deutschen Zentrums für Herz-Kreislauf Forschung (DZHK) an der Goethe-Universität Frankfurt herausgefunden.
An der Klinik für Pädiatrische Onkologie, Hämatologie und Immunologie des Universitätsklinikums Heidelbergs ist ab sofort die Behandlung einer bestimmten Form der Erbkrankheit Thalassämie, der seltenen transfusionsabhängigen β-Thalassämie (TDT), mit einer neuen Gentherapie möglich. „Diese Form der Thalassämie stellt eine enorme Belastung der Betroffenen dar und kann deren…
Die Muskeldystrophie des Typs Duchenne (DMD) ist die häufigste muskuläre Erbkrankheit bei Kindern. Sie zwingt Betroffene oft schon vor dem zwölften Lebensjahr in den Rollstuhl und verringert die Lebenserwartung. Forscher der Technischen Universität München (TUM), der Ludwig-Maximilians Universität (LMU) und des Helmholtz Zentrums München haben eine Gentherapie entwickelt, die an DMD…
Bisher waren die etwa 6000 Menschen in Deutschland, die an einer schweren Hämophilie A oder B leiden, auf regelmäßige Infusionen mit Gerinnungsfaktoren angewiesen. Neben neuartigen therapeutischen Antikörpern könnte zukünftig auch eine Gentherapie vor lebensgefährlichen Blutungen schützen. Die Deutsche Gesellschaft für Transfusionsmedizin und Immunhämatologie (DGTI) rechnet damit, dass…
Tübinger Hirnforscher haben einen neuen Ansatz zur Behandlung der hereditären spastischen Spinalparalyse (HSP) entwickelt. Eine Gentherapie soll die seltene neurologische Erbkrankheit direkt am Ort ihrer Entstehung behandeln. Der Therapieansatz zielt auf die Unterform SPG5 ab, deren Abkürzung von der englischen Bezeichnung spastic paraplegia gene type 5 stammt. Bei ihr führt ein defektes Gen…
Ärzte haben erstmals am Universitätsklinikum Freiburg eine neuartige Gentherapie gegen Krebs eingesetzt – mit großem Erfolg. Die Patientin leidet an einem diffus großzelligen Lymphom, der häufigsten Form von Lymphdrüsenkrebs, die unbehandelt schnell zum Tode führt. Im Rahmen einer sogenannten CAR-T-Zell-Therapie wurden Abwehrzellen der Patientin, die sogenannten T-Lymphozyten, im Labor…
Hochrangige Fachleute haben auf dem Europäischen Gesundheitskongress München kritisiert, dass die Strukturen des deutschen Gesundheitswesens Innovationen behindern. Andreas Storm, Chef der drittgrößten deutschen Krankenkasse DAK, hob hervor, dass Deutschland im Vergleich mit anderen Ländern „extrem langsam voran“ käme: „Wir sind jetzt langsamer als die staatlichen Gesundheitssysteme.…
Was darf die Wissenschaft, was darf die Medizin? Unser Erbgut lässt sich gezielt im Labor verändern. Die Techniken der Genomeditierung, als deren vielversprechendste derzeit die CRISPR/Cas-Technik gilt, bilden einen zentralen Schlüssel zur Therapie und Erforschung bisher nicht oder schwer therapierbarer Erkrankungen – aber auch ein Feld, auf dem noch zahlreiche wissenschaftliche, ethische…
Augenärzte des Klinikums der Ludwig-Maximilians-Universität haben als erstes Zentrum in Deutschland die erste zugelassene Gentherapie zur Behandlung einer erblich bedingten Netzhauterkrankung eingesetzt.
Forscher der kanadischen University of Waterloo haben eine neue Möglichkeit zur Prävention und Behandlung von Chlamydien-Infektionen entwickelt. Sie gelten weltweit als die häufigste sexuell übertragene bakterielle Infektion (STI). Der neue Ansatz basiert nicht auf Antibiotika, sondern auf einer Gentherapie, die mittels Nanotechnologie zum Einsatz kommt. Mit einer einzelnen Dosis konnte bei…
Taubheit betrifft etwa eines von 1.000 neugeborenen Kindern und ist damit die häufigste angeborene Sinnesbeeinträchtigung. Über 140 verschiedene Gene sind derzeit bekannt, deren Defekte zu Hörminderung führen. In 75 Prozent der Fälle wird Taubheit rezessiv vererbt. Das bedeutet, es ist keine intakte Genkopie mehr vorhanden, die die Zellen als Bauplan für ein bestimmtes Protein benötigen.…
Geschädigte Nervenfasern des Zentralen Nervensystems (ZNS) im Gehirn, Sehnerv oder Rückenmark sind normalerweise nicht regenerationsfähig. Grund dafür ist unter anderem, dass Nervenfasern die Proteine, die für ihr Nachwachsen notwendig sind, nicht oder nur unzureichend bilden. Das Team des Lehrstuhls für Zellphysiologie der Ruhr-Universität Bochum (RUB) unter Leitung von Prof. Dr. Dietmar…
Wissenschaftler der Charité – Universitätsmedizin Berlin haben die EU-Kommission mit der Qualität ihrer Forschungsvorhaben überzeugt: Im Rahmen des europäischen Forschungs- und Innovationsprogramms „Horizon 2020“ werden jetzt drei Verbundprojekte unter Leitung der Charité gefördert, an sechs weiteren ist die Berliner Universitätsmedizin beteiligt. Sie erhält dafür insgesamt mehr…
Herz-Kreislauf-Erkrankungen können heute besser behandelt werden als je zuvor. Trotzdem zählen sie nach wie vor zu den häufigsten Todesursachen, und steigen – im Gegensatz zu Krebs – mit dem Alter immer mehr an und und die Risikofaktoren Diabetes und Übergewicht nehmen weltweit zu. Außerdem werden noch immer nicht alle Herz-Kreislauf-Erkrankungen gut verstanden. Um weiteren Fortschritte…
Die Medizinforschung hat im letzten Jahrzehnt entscheidende Fortschritte gemacht: Das neue Verständnis molekularer und zellulärer Grundlagen von Krankheiten lässt neue, innovative Ansätze bei Diagnostik, Therapie und Prävention zu. Das Verknüpfen von medizinischem Wissen mit Ingenieurs-Know-how ermöglicht neuartige Medizinprodukte. Eines der größten Hindernisse auf dem notwendigen Weg zu…
Bei der Gentherapie bestimmter Erbkrankheiten wird mithilfe bestimmter Transportvehikel, die auch als Genfähren oder Vektoren bezeichnet werden, das therapeutische Gen in die Zielzellen übertragen. Der Gentransfer in blutbildende Stammzellen, die sogenannten hämatopoetischen Stammzellen, wird erfolgreich in klinischen Prüfungen zur Behandlung verschiedener genetischer Erkrankungen erprobt,…
Wissenschaftler der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) haben erstmals eine erfolgreiche Zell- und Gentherapie für eine genetisch bedingte Infektionskrankheit entwickelt. Sie verspricht eine vielversprechende Therapie für die lebensbedrohliche und seltene Erkrankung „Mendelian Susceptibility to Mycobacterial Disease (MSMD)“ zu sein, indem sie die Erkrankten vor mykobakteriellen…
Wird das Herz durch Sport belastet, gilt das als gesund. Eine Belastung durch Bluthochdruck jedoch macht es krank. Warum ist das so? Und stimmt das immer? Forscher des Deutschen Zentrums für Herz-Kreislauf-Forschung (DZHK) und des Universitätsklinikums Heidelberg haben neue Erkenntnisse gewonnen, wonach ein bislang nicht erkannter Signalweg vor Herzschwäche schützt oder diese auslöst - je…
Bei der sogenannten Linksventrikulären Non-Compaction-Kardiomyopathie (LVNC) ist die Herzmuskulatur der linken Herzkammer zerklüftet oder schwammartig angelegt. Dies ist meist die Folge eines fehlerhaften Aufbaus der Muskulatur in der embryonalen Phase, es kann aber auch im späteren Leben zu einem solchen Umbau der Herzwände kommen. Die Erkrankung ist zwar selten, jedoch die dritthäufigste…
Freiburger Forscher identifizieren ein Eiweiß, das die 'Inselorganisation' beeinflusst und die Entstehung von Autoimmunerkrankungen verhindert.
Merck, ein führendes Wissenschafts- und Technologieunternehmen, hat bekannt gegeben, dass das Europäische Patentamt (EPA) eine Mitteilung zur Erteilungsabsicht – eine sogenannte "Notice of Intention to Grant" – für die von Merck zum Patent angemeldete CRISPR-Technologie zum Einsatz in einem Genomintegrationsverfahren für eukaryotische Zellen herausgegeben hat.
Vor neun Monaten wurde ein an Sichelzellanämie erkrankter Patient im Necker-Kinderkrankenhaus in Paris behandelt, dessen Gesundheitszustand sich seitdem deutlich verbessert hat. Ihm wurden modifizierte Stammzellen injiziert, um die Produktion von Hämoglobin anzuregen.
Neue Methoden zur Veränderung des Erbguts sind derzeit in aller Munde: Mit der CRISPR/Cas-Methode beispielsweise können Wissenschaftler Teile des genetischen Codes eines Gens ausschneiden und es dadurch ausschalten. Daneben gibt es auch Wege, die Übersetzung von Genen in Proteine zu verhindern. Beide Herangehensweisen verhindern die Bildung eines bestimmten Proteins und sollten vergleichbare…
apceth‘s erstes innovatives Krebsarzneimittel auf der Basis von modifizierten mesenchymalen Stammzellen tritt in Phase I/II der klinischen Prüfung. Multizentrische Studie startet im 2. Quartal 2013 in München. Großes Interesse auf internationaler Ebene seitens Industrie und Akademie.
Wer gerade mit zunehmendem Alter mal einen Namen oder ein Datum vergisst, der ist nicht gleich dement.
Um Patienten mit bösartigen Hirntumoren möglichst schnell verbesserte Behandlungen anbieten zu können, müssen diese Erkrankungen intensiv erforscht werden. Dazu haben sich Wissenschaftler aus Heidelberg und Frankfurt zusammengeschlossen. Die Forscher starten ihre Zusammenarbeit mit einem internationalen neuroonkologischen Symposium vom 24. bis 26. März im Lufthansa Trainingszentrum…