News • Schwere Bluterkrankung des Knochenmarks
Myelodysplastische Neoplasien: Studie prüft neue Therapie-Kombi
Wenn Menschen an Myelodysplastischen Neoplasien (MDS) erkranken, ist die gesunde Ausreifung der Blutzellen beeinträchtigt. Die schwere Form, die sogenannten Hochrisiko-MDS, sind durch einen raschen Verlauf, schwerwiegende Symptome sowie häufig durch einen Übergang in eine akute Leukämie gekennzeichnet.
Bildquelle: UKL; Foto: Stefan Straube
Patienten, die für potentiell kurative oder intensive Behandlungen, wie eine Stammzelltransplantation oder hochdosierte Chemotherapie, nicht in Frage kommen, haben sehr wenige alternative Therapie-Optionen. Unter der Federführung von Prof. Dr. Uwe Platzbecker von der Universitätsmedizin Leipzig wurde in einer internationalen klinischen Studie eine neue Behandlungs-Kombination erprobt. Die Ergebnisse wurden im Journal „The Lancet“ publiziert.
Jedes Jahr werden in Deutschland rund 4000 Menschen mit MDS diagnostiziert. Die Erkrankung kann zu Blutarmut, Infektionen und einer verstärkten Blutungsneigung führen. Betroffene von Hochrisiko-MDS haben im Vergleich mit der gleichaltrigen Bevölkerung eine deutliche geringe Lebenserwartung. Behandelt wird die Erkrankung im Hochrisiko-Stadium mit Stammzelltransplantation oder Chemotherapie – doch diese intensiven und körperlich stark belastenden Behandlungsformen kommen nicht für alle Patienten in Frage. Daher besteht ein großer Bedarf an neuen Ansätzen und Kombinationen bei Hochrisiko-MDS.
In einer aktuellen internationalen Studie an 54 Zentren in 17 Ländern haben Forschende eine neue Behandlungskombination bei 127 Patienten untersucht. Dabei wurden sogenannte hypomethylierende Substanzen (HMA), der derzeitige Behandlungsstandard in der untersuchten Patientengruppe, mit einer Kombination aus HMA und dem Wirkstoff Sabatolimab verglichen. „Sabatolimab ist ein intravenös verabreichter neuer immuntherapeutischer Wirkstoff, der auf Domänen abzielt, die sich auf myeloischen Immun- und Tumorzellen befinden. Er gehört zur Klasse der sogenannten Immun-Checkpoint-Inhibitoren. Checkpoint-Inhibitoren greifen gezielt an bestimmten Stellen des Immunsystems ein, um Überlebensmechanismen des Tumors außer Kraft zu setzen. Damit soll verhindert werden, dass der Krebs das Immunsystem, das ihn ansonsten angreift, abschalten kann. Bei der Studie handelt es sich um die erste randomisierte Untersuchung einer Immuntherapie in Kombination mit dem Behandlungsstandard in dieser Patientengruppe bei myeloischen Neoplasien“, sagt Prof. Platzbecker, Professor für Hämatologie an der Universität Leipzig und Direktor der Klinik für Hämatologie, Zelltherapie, Hämostaseologie und Infektiologie am Universitätsklinikum Leipzig. Der Experte beschäftigt sich seit mehr als 20 Jahren mit klinischer Forschung zu myelodysplastischen Neoplasien.
Der Zusatz des Wirkstoffs Sabatolimab zum Behandlungsstandard führte in der aktuellen Studie nicht zu einer signifikanten Verbesserung der Ansprechraten oder des progressionsfreien Überlebens der Patienten. Sabatolimab zeigte in den meisten Fällen allerdings ein gut handhabbares Sicherheitsprofil in dieser schwer behandelbaren Patientengruppe, für die nur eingeschränkte Therapieoptionen verfügbar sind. Die häufigsten Nebenwirkungen waren eine Reduzierung der weißen Blutkörperchen (Neutropenie) und der Blutplättchen (Thrombozytopenie) – diese traten jedoch sowohl in der Sabatolimab- als auch der Placebo-Gruppe auf.
Die Forschenden sehen nach wie vor Potenzial in der Kombination der Standardbehandlung mit dem neuen Wirkstoff Sabatolimab. Es läuft bereits eine randomisierte Phase-3-Studie, die letzte Phase im Entwicklungsprozess eines Medikaments, in der die Behandlung in einer größeren Patientenkohorte untersucht wird. In dieser Folgestudie wird der potenzielle Nutzen von Sabatolimab in Kombination mit Azacitidin, dem gängigsten HMA-Wirkstoff, in Bezug auf das Gesamtüberleben untersucht. Die aktuelle klinische Studie wurde von der Pharmafirma Novartis gesponsert.
Quelle: Universität Leipzig
23.01.2024
