Stammzelltransplantat intraoperativ: Fibrinsheet mit den darauf befindlichen...
Stammzelltransplantat intraoperativ: Fibrinsheet mit den darauf befindlichen genetisch modifizierten Stammzellen während der operativen Transplantation

Quelle: © Frank Jacobsen

Erfolgsgeschichte

Schmetterlingskrankheit: 80 Prozent der Haut ersetzt

Vor fünf Jahren retteten genveränderte Hauttransplantate aus eigenen Stammzellen einem Kind das Leben. Auf so großer Fläche war neue Haut aus genmodifizierten Stammzellen noch nie eingesetzt worden.

Der Fall gilt weltweit als einzigartig: Ein deutsch-italienisches Team hatte einem siebenjährigen Jungen 80 Prozent seiner Haut mit seinen genmodifizierten Stammzellen ersetzt. Er litt unter der lebensbedrohlichen Schmetterlingskrankheit Epidermolysis bullosa. Betroffene haben extrem dünne Haut, die selbst bei minimalen äußerlichen Einflüssen Blasen schlägt, reißt und sich auflöst.

Als er im Juni 2015 auf der Kinderintensivstation des Katholischen Klinikums in Bochum aufgenommen wurde, waren 60 Prozent seiner Oberhaut verloren. Der Junge litt an einer ausgeprägten Sepsis mit hohem Fieber und wog nur noch 17 Kilogramm. Aufgrund der schlechten Prognose entschied sich das Bochumer Team der Kinderärzte und der Plastischen Chirurgen in Kooperation mit Prof. Dr. Michele De Luca vom Center for Regenerative Medicine an der Universität von Módena (Italien) für eine experimentelle Therapie: die Transplantation genetisch modifizierter epidermaler Stammzellen. Diese Stammzellen des Patienten wurden mittels Hautbiopsie gewonnen und in Modena weiter verarbeitet. Dazu schleusten die Forscher in die gewonnenen Stammzellen das intakte Gen ein. Dabei kommen sogenannte retrovirale Vektoren zum Einsatz, also gezielt für den Gentransport veränderte Viruspartikel.

Das Immunsystem ist intakt

Nachdem alle konservativen und chirurgischen Therapieversuche seinerzeit erfolglos geblieben waren, gelang es dem internationalen Team, dem kleinen Patienten Haut zu entnehmen, gentechnisch aufzuarbeiten und anschließend auf die Wundflächen zu transplantieren. Rund fünf Jahre später ist die Haut der Zustand der transplantierten Haut weiterhin robust und stabil und hat die gleichen sensorischen Qualitäten wie gesunde Haut. Der Junge hat sich gut erholt und kann an altersgerechten sozialen Aktivitäten teilnehmen. Neue Blasen haben sich auf der transplantierten Haut nicht gebildet, das Immunsystem ist intakt.

Dr. Tobias Rothoeft, Oberarzt an der zum Katholischen Klinikum Bochum gehörenden Universitäts-Kinderklinik Bochum und Spezialist für thermische Verletzungen, hatte den Jungen schon damals über Monate hinweg auf der Intensivstation betreut und ist noch heute mit der Familie im persönlichen Kontakt. „Wir sind sehr froh, dass es ihm weiterhin gut geht, die transplantierte Haut stabil ist und er in diesen Arealen wirklich keine Probleme hat“, sagt er. „Mittlerweile konnten wir auch zeigen, dass die aus genetisch veränderten Stammzellen entstandene Haut die gleichen sensorischen Qualitäten hat wie normale, gesunde Haut. In den transplantierten Bereichen ist der Junge also als gesund zu betrachten.“

Epidermolysis bullosa

Die Schmetterlingskrankheit bezeichnet eine angeborene Hautkrankheit, die als unheilbar gilt. Ursache sind Schäden an eiweißbildenden Genen, die für den Hautaufbau essenziell sind. Die Erkrankung schränkt die Lebensqualität der Betroffenen stark ein; häufig verläuft sie lebensgefährlich. Bereits geringste Einwirkungen oder Stöße können auf der Hautoberfläche zur Bildung von Blasen, Wunden und Hautverlust mit Vernarbungen führen. Je nach Ausprägung der Krankheit können auch innere Organe betroffen sein oder schwere Funktionsstörungen hervorgerufen werden.

Die Behandelnden berichteten im New England Journal of Medicine.

Quelle: Ruhr-Universität Bochum

10.01.2022

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